Qué es CRISPR, la herramienta que permite editar el ADN, y cómo está cambiando la medicina

Pocas herramientas científicas han pasado de un laboratorio de microbiología a las portadas de todo el mundo tan rápido como CRISPR. Descubierta a partir de un mecanismo de defensa de bacterias contra virus, se ha convertido en poco más de una década en la técnica de edición genética más precisa, barata y accesible jamás desarrollada, y sus creadoras recibieron el Premio Nobel de Química por ello. Pero ¿qué es exactamente y qué puede hacer de verdad?

Qué es CRISPR exactamente

CRISPR es el acrónimo de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, un nombre técnico que describe unas secuencias repetitivas que los científicos observaron en el ADN de ciertas bacterias. Con el tiempo se descubrió que esas secuencias forman parte de un sistema inmunitario bacteriano: cuando un virus ataca a la bacteria, esta guarda un fragmento del ADN del virus en su propio genoma como una especie de “ficha policial”, que le permite reconocer y cortar ese virus si vuelve a aparecer en el futuro.

Los investigadores comprendieron que ese mecanismo de corte, guiado por una proteína llamada Cas9, se podía reprogramar en el laboratorio para apuntar a cualquier secuencia de ADN que se quisiera, no solo a virus. En esencia, CRISPR-Cas9 funciona como unas tijeras moleculares de precisión, capaces de cortar el ADN exactamente en el punto indicado.

Cómo funciona el proceso de edición

El sistema se compone de dos elementos principales que trabajan juntos:

1. Una guía de ARN, diseñada en el laboratorio para que coincida exactamente con la secuencia de ADN que se quiere modificar, como una especie de dirección postal que indica dónde actuar.
2. La proteína Cas9, que actúa como una tijera molecular: se desplaza por el ADN guiada por esa secuencia de ARN hasta encontrar el punto exacto, y ahí corta las dos hebras del ADN.

Una vez producido el corte, la propia célula activa sus mecanismos naturales de reparación. Los científicos pueden aprovechar ese momento para desactivar un gen que causa una enfermedad, corregir una mutación puntual introduciendo la secuencia correcta, o incluso insertar un fragmento de ADN nuevo en ese punto concreto del genoma.

Aplicaciones médicas que ya son una realidad

Lo que distingue a CRISPR de otras técnicas de edición genética anteriores es su combinación de precisión, rapidez y coste relativamente bajo, lo que ha acelerado su paso del laboratorio a aplicaciones concretas:

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• Enfermedades de la sangre: se han aprobado terapias basadas en CRISPR para tratar formas graves de anemia falciforme y de betatalasemia, corrigiendo directamente las células madre del propio paciente fuera del cuerpo antes de reintroducirlas.
• Investigación oncológica: se está explorando su uso para modificar células del sistema inmunitario del propio paciente, entrenándolas para reconocer y atacar mejor a las células cancerosas.
• Diagnóstico rápido de enfermedades infecciosas: variantes de la tecnología CRISPR se han adaptado para crear pruebas de detección más rápidas y sensibles que los métodos tradicionales.
• Agricultura y ganadería: fuera del ámbito médico humano, se usa para desarrollar cultivos más resistentes a plagas o sequías, generalmente con menos controversia regulatoria que en aplicaciones humanas al no introducir ADN de otra especie.

Ventajas e inconvenientes frente a técnicas anteriores

A favor:

• Mucha mayor precisión a la hora de apuntar a una secuencia concreta de ADN que las técnicas de edición genética previas.
• Coste y tiempo de desarrollo notablemente menores, lo que ha democratizado su uso entre laboratorios de investigación de todo el mundo.
• Versatilidad para aplicarse tanto en células humanas como en plantas, animales o microorganismos.

En contra:

• Persiste el riesgo de cortes fuera del objetivo previsto (los llamados efectos “off-target”), aunque las versiones más recientes de la tecnología han reducido notablemente ese margen de error.
• Los efectos a muy largo plazo de algunas ediciones genéticas en humanos todavía se están estudiando, dado lo reciente de su aplicación clínica.
• El acceso a las terapias aprobadas sigue siendo limitado por su elevado coste, lo que plantea preguntas sobre equidad en el acceso a estos tratamientos.

El debate ético que sigue abierto

La aplicación de CRISPR se divide, a grandes rasgos, en dos categorías con implicaciones muy distintas. La edición de células somáticas —las que forman los tejidos de un paciente ya nacido, como en las terapias de anemia falciforme— no se transmite a la descendencia y cuenta con marcos regulatorios relativamente claros en la mayoría de países desarrollados.

La edición de células germinales o embriones, en cambio, sí modificaría el ADN de forma hereditaria, transmitiéndose a futuras generaciones. Este tipo de intervención está prohibida o muy restringida en la práctica totalidad del mundo, tras el escándalo internacional que supuso en 2018 el anuncio de un científico chino que afirmó haber editado embriones humanos que llegaron a nacer, un caso que generó un rechazo global casi unánime de la comunidad científica y derivó en consecuencias legales para el investigador. Ese episodio marcó un antes y un después en cómo se regula y vigila esta tecnología a nivel internacional.

Preguntas frecuentes

¿CRISPR puede usarse para “diseñar” bebés a la carta?

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Técnicamente, editar embriones para modificar rasgos no relacionados con enfermedades es posible en teoría, pero está prohibido en la inmensa mayoría de países y rechazado de forma prácticamente unánime por la comunidad científica internacional, tanto por motivos éticos como por el desconocimiento actual sobre los efectos a largo plazo de ese tipo de intervención.

¿Es lo mismo CRISPR que la clonación o los transgénicos?

No. La clonación crea una copia genética de un organismo existente, mientras que CRISPR edita secuencias concretas del ADN sin necesidad de clonar nada. Con los alimentos transgénicos tradicionales suele introducirse ADN de otra especie, mientras que muchas ediciones con CRISPR simplemente modifican o desactivan genes ya presentes en el propio organismo, lo que ha influido en cómo se regula en algunos países.

🔎 Más de Ciencia

¿Las terapias basadas en CRISPR están disponibles en España?

Algunas terapias aprobadas por las agencias reguladoras europeas ya están autorizadas para casos muy concretos y graves, aunque su disponibilidad real depende de la evaluación de cada sistema sanitario y de su elevado coste, por lo que de momento se aplican en centros especializados y a un número limitado de pacientes.

CRISPR ha pasado de ser una curiosidad de la microbiología a una herramienta con capacidad real de cambiar el curso de enfermedades que hasta hace poco no tenían tratamiento efectivo. El reto de los próximos años no es tanto técnico —la precisión de la herramienta sigue mejorando con rapidez— como social: decidir con qué límites, para quién y a qué coste se aplica una tecnología capaz de reescribir, literalmente, el manual de instrucciones de la vida.